إرشادات إدارة الغذاء والدواء بشأن تطوير الأدوية التي تركز على المريض – خبير اقتصادي في الرعاية الصحية

0




تريد إدارة الغذاء والدواء (FDA) أن تكون الأدوية أكثر استهدافًا للعوامل التي تؤثر على حياة المريض بالطرق التي يهتمون بها. لتحقيق هذا الهدف ، أصدرت إدارة الغذاء والدواء في الشهر الماضي وثيقة توجيهية ثالثة حول تطوير الأدوية التي تركز على المريض والتي تنطبق بشكل عام على مجموعة متنوعة من تقييمات النتائج السريرية (COAs) ، بما في ذلك النتائج التي أبلغ عنها المريض (PRO) ، والنتائج التي أبلغ عنها المراقب (ObsRO) ، والطبيب- النتائج المبلغ عنها (ClinRO) ، والنتائج المستندة إلى الأداء (PerfO).

  • نتائج تقرير المريض (PRO). تأتي التقارير مباشرة من المريض. هذه التدابير مفيدة لتقييم الأعراض (على سبيل المثال ، شدة الألم ، وضيق التنفس) ، والأداء ، والأحداث ، أو جوانب أخرى من الصحة من وجهة نظر المريض. في كثير من الأحيان يتم جمع محاسن الأداء من خلال الاستبيانات ، ولكن يتم جمعها بشكل متزايد باستخدام تقنيات الصحة الرقمية (DHTs).
  • النتائج التي أبلغ عنها المراقب (ObsRO). تأتي التقارير من شخص آخر غير المريض أو أخصائي الصحة (على سبيل المثال ، أحد الوالدين أو مقدم الرعاية) الذي لديه فرصة لمراقبة المريض في الحياة اليومية. يتم استخدام هذه التدابير عندما لا يستطيع المرضى مثل الأطفال الصغار الإبلاغ عن أنفسهم بشكل موثوق ، أو لتقييم الجوانب التي يمكن ملاحظتها المتعلقة بصحة المرضى (على سبيل المثال ، العلامات أو الأحداث أو السلوكيات).
  • النتائج التي أبلغ عنها الطبيب (ClinRO). تأتي التقارير من أخصائي رعاية صحية مدرب باستخدام الحكم السريري. يكون هذا النوع من المقاييس مفيدًا عندما تستفيد تقارير العلامات أو السلوكيات أو الأحداث السريرية أو المظاهر الأخرى المتعلقة بمرض أو حالة يمكن ملاحظتها من الحكم أو الخبرة السريرية.
  • نتيجة الأداء (PerfO). تستند هذه التدابير إلى مهمة (مهام) موحدة يقوم بها المريض بنشاط. تشمل الأمثلة اختبار قوة القبضة أو مسافة ست دقائق سيرًا على الأقدام (6MWD).

توصي إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بإنشاء نموذج مفاهيمي لتمثيل كيفية ارتباط التجارب الصحية المحددة للمرضى من مرضهم / حالتهم بمقاييس الاهتمام. مثال أدناه.

سياق كيفية استخدام التدابير مهم أيضا. خاصة:

  • استخدام شهادة توثيق البرامج: أهداف التجارب السريرية وكيف سيتم استخدام COA لدعم نقاط النهاية المستندة إلى COA (على سبيل المثال ، حساب متوسط ​​درجة COA في 12 أسبوعًا)
  • السكان المستهدفين: بما في ذلك تعريف المرض أو الحالة ؛ معايير اختيار المشاركين للتجارب السريرية (على سبيل المثال ، شدة الأعراض الأساسية ، التركيبة السكانية للمرضى ، الأمراض المصاحبة) ؛ وتجارب المريض أو الأحداث المتوقعة أثناء التجربة (على سبيل المثال ، أن بعض المرضى سيحتاجون إلى أجهزة مساعدة)
  • سياق الدراسة: تصميم التجارب السريرية الذي سيتم استخدام COA فيه ، بما في ذلك نوع المجموعة المقارنة وما إذا كان أولئك الذين يقدمون استجابات أو يشاركون في مهام COA (المرضى والمراقبين والأطباء والمقيّمين المدربين) ملثمين فيما يتعلق بتخصيص العلاج و / أو زيارة دراسية)
  • توقيت متى يتم إجراء تقييم (تقييمات) شهادة توثيق البرامج 269
  • تنفيذ COA: بما في ذلك موقع جمع شهادات توثيق البرامج (على سبيل المثال ، المستشفى الداخلي ، العيادة الخارجية ، المنزل) ؛ كيف سيتم جمع شهادة توثيق البرامج (على سبيل المثال ، DHT ، النموذج الورقي) ؛ ومن (على سبيل المثال ، المريض ، منسق الدراسة ، المحقق ، الوالد / مقدم الرعاية.)

توفر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا خارطة طريق لاختيار شهادة توثيق البرامج الملائمة للغرض لاستخدامها في تجربة إكلينيكية.

بمجرد اتباع خارطة الطريق ، يحتاج المصنعون إلى تبرير إدراج شهادة توثيق البرامج في تجربة إكلينيكية بناءً على 8 نقاط رئيسية من الأدلة.

لمزيد من المعلومات حول خارطة الطريق والأدلة المحددة اللازمة لتبرير إدراج شهادة توثيق البرامج في تجربة إكلينيكية ، قم بعمل إرشادات FDA الكاملة. هنا.